Odległe czasy - trochę historii...
Gdy patrzę na tę oś czasu:
od 1921 roku, kiedy insulinę uznano za cud medycyny, do dzisiejszych systemów automatycznego podawania insuliny - trudno nie odczuć dumy z tego, jak daleko zaszliśmy. Ale jednocześnie nie mogę pozbyć się gorzkiego posmaku. Bo choć technologia zmieniła nie do poznania oblicze leczenia cukrzycy typu 1, sedno problemu pozostaje niezmienne od ponad stu lat: wciąż nie ma lekarstwa. I ta prawda, jakkolwiek niewygodna, powinna być fundamentem każdej rozmowy o przyszłości diabetologii.
Od wyroku śmierci do codziennej walki
Przed wprowadzeniem insuliny cukrzyca typu 1 była chorobą niemal zawsze śmiertelną. Restrykcyjne diety, niekiedy przypominające głodzenie, mogły czasowo przedłużyć życie, ale nie usuwały niedoboru insuliny. Dzieci i młodzi dorośli stopniowo tracili masę ciała, rozwijali kwasicę ketonową i najczęściej umierali po kilku miesiącach lub latach od rozpoznania.
Historia odkrycia insuliny jest jednak bardziej złożona niż popularna opowieść o dwóch badaczach. Zespół Uniwersytetu w Toronto tworzyli Frederick Banting, Charles Best, John Macleod i biochemik James Collip. Banting zaproponował kierunek eksperymentów, Best pomagał je przeprowadzać, Macleod zapewnił laboratorium, wiedzę i nadzór naukowy, a Collip opracował skuteczniejszą metodę oczyszczania ekstraktu trzustkowego.
Pierwszą próbę podania ekstraktu czternastoletniemu Leonardowi Thompsonowi przeprowadzono 11 stycznia 1922 roku, lecz preparat był zbyt zanieczyszczony i wywołał działania niepożądane. Po jego oczyszczeniu przez Collipa kolejne podanie, 23 stycznia 1922 roku, przyniosło wyraźną poprawę. Był to początek ery skutecznego leczenia insuliną.
W 1923 roku Nagrodę Nobla otrzymali Banting i Macleod. Banting podzielił swoją część nagrody z Bestem, a Macleod z Collipem. Decyzja ta od początku budziła spory, między innymi dlatego, że nad uzyskaniem przeciwcukrzycowego ekstraktu trzustkowego pracowali wcześniej także inni badacze.
Nicolae Paulescu i zapomniany rozdział historii insuliny
W opowieści o odkryciu insuliny często pomija się Nicolae Paulescu, rumuńskiego fizjologa, który jeszcze przed publikacją pełnych wyników zespołu z Toronto prowadził badania nad przeciwcukrzycowym działaniem ekstraktu trzustkowego.
Paulescu rozpoczął eksperymenty przed I wojną światową, a następnie wznowił je po jej zakończeniu. W 1921 roku opublikował wyniki doświadczeń, w których jego wodny ekstrakt trzustkowy, nazwany "pancreiną", obniżał stężenie glukozy, ograniczał cukromocz i wpływał na zaburzenia metaboliczne u psów z eksperymentalnie wywołaną cukrzycą. W 1922 roku uzyskał w Rumunii patent dotyczący pancreiny i sposobu jej przygotowania.
Był to ważny dowód na istnienie przeciwcukrzycowej substancji produkowanej przez trzustkę. Preparat Paulescu nie został jednak doprowadzony do bezpiecznej i powtarzalnej terapii ludzi. Ekstrakty były zanieczyszczone i wywoływały działania toksyczne. Przełom zespołu z Toronto polegał zatem nie tylko na potwierdzeniu działania ekstraktu, ale także na jego oczyszczeniu, skutecznym zastosowaniu u pacjentów oraz szybkim uruchomieniu produkcji na większą skalę.
Najuczciwiej jest więc opisywać Paulescu jako jednego z ważnych prekursorów odkrycia insuliny, obok takich badaczy jak Georg Zülzer, Ernest Scott i Israel Kleiner, a nie jako jedynego odkrywcę pominiętego przez historię.
Jego biografia ma również ciemną stronę, której nie powinno się przemilczać. Paulescu prowadził działalność polityczną i publikował skrajnie antysemickie oraz faszystowskie teksty. Ocena jego wkładu naukowego nie wymaga pomijania ani usprawiedliwiania tych poglądów.
"Lepszy" to nie to samo co "wyleczony"
I tu dochodzimy do sedna. Oś czasu na obrazku kończy się hasłem "STILL ADVANCING, BUT NOT THERE YET" - wciąż postępujemy, ale jeszcze nie dotarliśmy. "Better tools. More options. But we still have further to go" - Lepsze narzędzia, więcej opcji, ale wciąż długa droga przed nami. I dalej: "WE’VE COME INCREDIBLY FAR. BUT BETTER IS NOT THE SAME THING AS CURED."
To zdanie powinno wybrzmiewać głośno i wyraźnie. Bo choć systemy CGM, takie jak Dexcom G7 czy FreeStyle Libre, oferują niespotykaną wcześniej precyzję i wygodę, a pompy insulinowe stają się coraz inteligentniejsze, to każdy dzień z cukrzycą typu 1 to wciąż dzień walki. Walki o stabilny poziom glukozy, o uniknięcie hipoglikemii, o planowanie każdego posiłku i aktywności. To nie jest życie, to jest zarządzanie chorobą 24 godziny na dobę, 7 dni w tygodniu.
Czy nauka jest dziś bliżej wyleczenia?
Odpowiedź brzmi: tak, ale słowo "wyleczenie" wymaga doprecyzowania.
Możemy mówić o wyleczeniu funkcjonalnym, gdy człowiek przez dłuższy czas nie potrzebuje insuliny podawanej z zewnątrz, ponieważ przeszczepione komórki ponownie reagują na glukozę i produkują insulinę. Nie jest to jednak pełne usunięcie przyczyny choroby, jeżeli pacjent musi przez całe życie przyjmować leki hamujące układ odpornościowy.
Pełne wyleczenie cukrzycy typu 1 wymaga rozwiązania dwóch problemów jednocześnie. Po pierwsze, trzeba odtworzyć odpowiednią liczbę komórek beta. Po drugie, trzeba zatrzymać proces autoimmunologiczny, który te komórki wcześniej zniszczył i zrobić to bez niebezpiecznej, przewlekłej immunosupresji.
Najbardziej zaawansowane są obecnie terapie zastępujące komórki beta. Przeszczepy wysp trzustkowych od zmarłych dawców potrafią u części pacjentów przywrócić niezależność od insuliny, ale liczba dawców jest ograniczona, a leczenie wymaga leków przeciw odrzuceniu.
W 2023 roku FDA zatwierdziła Lantidrę - preparat wysp trzustkowych pochodzących od zmarłych dawców - dla wybranych dorosłych z nawracającymi ciężkimi hipoglikemiami. W badaniach 21 z 30 leczonych osób osiągnęło niezależność od insuliny na co najmniej rok, ale procedura wymaga przewlekłej immunosupresji i wiąże się z ryzykiem poważnych infekcji, nowotworów, niedokrwistości oraz powikłań zabiegu
Jeszcze większe nadzieje budzą wyspy trzustkowe produkowane z komórek macierzystych. W niewielkim badaniu zimislecelu 10 z 12 pacjentów po roku nie potrzebowało zewnętrznej insuliny, a u wszystkich poprawiła się kontrola glikemii. To jeden z najmocniejszych dowodów, że komórki wytwarzane w laboratorium mogą przejąć funkcję zniszczonych komórek beta. Nadal jednak potrzebna była przewlekła immunosupresja, a terapia pozostaje eksperymentalna.
Badanie fazy 1/2/3 pozostaje w toku. Po czasowym wstrzymaniu części dawkowania z powodu analizy procesu produkcyjnego firma poinformowała w maju 2026 roku o zakończeniu analizy i wznowieniu programu. Terapia nie uzyskała jeszcze zatwierdzenia regulatorów
Inne zespoły próbują zamykać komórki w ochronnych kapsułach albo modyfikować je genetycznie, by nie zostały rozpoznane przez układ odpornościowy. Badania te są obiecujące, lecz napotykają problemy z dotlenieniem komórek, włóknieniem urządzeń oraz długoterminowym bezpieczeństwem komórek „niewidocznych” dla odporności.
Drugi kierunek to immunoterapia. Leki takie jak teplizumab potrafią opóźnić rozwój objawowej cukrzycy u osób znajdujących się we wcześniejszym stadium choroby i mogą spowolnić utratę własnej insuliny krótko po rozpoznaniu. Nie odbudowują jednak dużej masy komórek beta u osoby chorującej od wielu lat.
U osób z bezobjawową cukrzycą typu 1 w stadium 2 pojedynczy 14-dniowy cykl opóźnił medianę przejścia do klinicznej choroby ze stadium 2 do 3 z około 25 do 50 miesięcy. Nie oznacza to jednak wyleczenia ani gwarancji, że choroba nigdy się nie rozwinie. W czerwcu 2026 roku FDA rozszerzyła wskazanie teplizumabu na wybranych pacjentów pediatrycznych ze świeżo rozpoznaną cukrzycą w stadium 3, aby opóźnić utratę pozostałej produkcji insuliny
Terapia genowa? Rozważane są metody, które miałyby skłonić inne komórki, na przykład komórki wątroby lub mięśni, do kontrolowanego wytwarzania insuliny. Największym wyzwaniem jest uzyskanie wydzielania precyzyjnie zależnego od glukozy. Stała produkcja insuliny mogłaby prowadzić do niebezpiecznych hipoglikemii.
Najbardziej prawdopodobne jest więc, że przyszłe wyleczenie nie będzie jednym cudownym lekiem. Może wymagać połączenia terapii komórkowej z precyzyjną immunoterapią: nowych komórek produkujących insulinę oraz sposobu nauczenia układu odpornościowego, aby ich nie niszczył.
Nie jesteśmy jeszcze na końcu tej drogi. Po raz pierwszy jednak część badań nie dotyczy już wyłącznie lepszego podawania insuliny, lecz rzeczywistego przywrócenia jej produkcji w organizmie. To nadal eksperyment, a nie dostępne dla wszystkich lekarstwo - ale granica między leczeniem objawów a odtwarzaniem utraconej funkcji trzustki zaczęła się realnie przesuwać.
Moje wnioski
Ponad sto lat po odkryciu insuliny trudno nie doceniać skali postępu. Nowoczesne insuliny, systemy ciągłego monitorowania glikemii, pompy oraz algorytmy automatycznego podawania insuliny pozwalają osobom z cukrzycą typu 1 żyć dłużej, bezpieczniej i z mniejszym ryzykiem powikłań. To osiągnięcia, które realnie zmieniają codzienność milionów ludzi.
Nie należy jednak mylić coraz skuteczniejszego kontrolowania choroby z jej wyleczeniem. Nawet najbardziej zaawansowany system nadal wymaga czujności, reagowania na alarmy, planowania posiłków, uzupełniania insuliny i podejmowania wielu decyzji każdego dnia. Technologia może przejąć część tego ciężaru, ale nie usuwa przyczyny choroby.
Jednocześnie po raz pierwszy od wielu lat badania wykraczają poza samo ulepszanie insulinoterapii. Terapie komórkowe potrafią już u niektórych uczestników badań przywrócić własne wydzielanie insuliny. Immunoterapia może opóźniać rozwój choroby lub chronić część zachowanej funkcji komórek beta. Trwają również prace nad komórkami odpornymi na atak układu immunologicznego, ich enkapsulacją, regeneracją komórek beta oraz terapiami genowymi.
Żaden z tych kierunków nie przyniósł jeszcze powszechnie dostępnego, trwałego wyleczenia, które nie wymagałoby przewlekłej immunosupresji. Nie oznacza to jednak, że stoimy w miejscu. Granica między leczeniem objawów a rzeczywistym odtwarzaniem funkcji trzustki zaczyna się przesuwać.
Dlatego nie traktuję braku wyleczenia wyłącznie jako powodu do frustracji. Widzę w nim powód do dalszego działania: wspierania badań, uczciwego informowania o ich wynikach, zwiększania dostępu do nowoczesnego leczenia i przypominania, że celem nie powinno być jedynie coraz lepsze zarządzanie cukrzycą.
Lepsze technologie są potrzebne tu i teraz. Dzięki nim ludzie mogą żyć bezpieczniej, zanim nauka znajdzie rozwiązanie przyczynowe. Nie powinny jednak sprawić, że przestaniemy pytać o cel ostateczny - życie bez konieczności nieustannego kontrolowania glikemii i podawania insuliny.
Chciałbym dożyć dnia, w którym będę mógł powiedzieć, że istnieje bezpieczna i dostępna metoda trwałego wyleczenia cukrzycy typu 1. Chciałbym przede wszystkim, aby mój syn mógł żyć nie tylko lepiej dzięki technologii, lecz naprawdę bez cukrzycy.
